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#罕见病#
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href='/topic/show?id=5a8be955621' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见病#</a>很多罕见病在国内都是大量患者群体, objectTitle=盘点——那些越来越不罕见的“罕见病”, objectType=article, longId=194978, objectId=990a1949e844, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/images/20200529/6736c64791e84354b9a3f87b5bdebacf.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=990a1949e844, replyNumber=0, likeNumber=183, createdTime=2020-06-07, rootId=0, userName=lovetcm, userId=7a3710, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=990a1949e844, moduleTitle=盘点——那些越来越不罕见的“罕见病”, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=990a1949e844)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0), GetTopicListResponse(id=601727, encodeId=b502601e2795, content=<a href='/topic/show?id=5a8be955621' target=_blank style='color:#2F92EE;'>#罕见病#</a>有潜力, objectTitle=FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症, objectType=article, longId=192750, objectId=788f192e507d, topicUrl=null, isHasObj=0, objectCover=https://img.medsci.cn/Random/adhd_children_s20_adhd_symptoms.jpg, objectUrl=/article/show_article.do?id=788f192e507d, replyNumber=0, likeNumber=172, createdTime=2020-06-07, rootId=0, userName=lovetcm, userId=7a3710, projectId=1, avatar=, status=1, hasArticle=1, attachment=null, ipAttribution=, moduleDTOList=[ModuleDTO(moduleId=788f192e507d, moduleTitle=FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症, moduleType=article, hrefUrl=https://www.medsci.cn/article/show_article.do?id=788f192e507d)], followStatus=false, userIsMember=false, type=1, lengthMark=0)]
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罕见病
2020-05-29
lifefamily
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#沙利度胺#
治疗
#遗传性出血性毛细血管扩张症#
初见成效, 也是一种
#罕见病#
Lancet Haematology:沙利度胺治疗遗传性出血性毛细血管扩张症初见成效
212
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2020-12-05
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rayms
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基因疗法很火热
#罕见病#
EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格
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2020-12-03
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Psycho.Dr Du
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关注罕见病
#罕见病#
EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格
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2020-12-02
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#黏多糖贮积症#
是
#罕见病#
自体造血干细胞基因疗法OTL-203治疗I型黏多糖贮积症:获得FDA的孤儿药和罕见儿科疾病称号
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2020-12-02
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#罕见病#
泡泡男孩,因为电影而被人知晓
EMA授予泡泡男孩病两项基因治疗药物的孤儿药资格
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#黏多糖贮积症#
好象不少见哦,是一种较多的
#罕见病#
黏多糖贮积症(Mucopolysaccharidsis,MPS)基因治疗计划取得积极中期数据
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#重症肌无力#
的
#罕见病#
JAMA Neurol:利妥昔单抗治疗新发全身性重症肌无力
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#罕见病#
这是目前看到最经典,最全面的信息,收藏!!
121种“常见的”罕见病名录,以及我国主要罕见病介绍,请速收藏并转发
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#戈谢病#
是
#罕见病#
,目前针对罕见病,路子越来越好了
罕见病日|从戈谢病治疗20年看罕见病救助,困难究竟在哪?
231
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2020-12-02
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heli0118
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#罕见病#
#肾上腺脑白质营养不良#
Bluebird突破性基因疗法Lenti-D申请上市!改善致死罕见病CALD患者长期生存结局
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2020-12-02
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heli0118
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#红斑性肢痛症#
是一种
#罕见病#
关注罕见病“红斑性肢痛症”:FDA授予ATX01孤儿药称号
145
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2020-12-02
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lovetcm
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#RNAi疗法#
多用于
#罕见病#
,如这个急性
#肝卟啉症#
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
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2020-11-20
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1381abdab4m
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#罕见病#
#亨特综合征#
,即
#II型黏多糖贮积症#
药物艾度硫酸酯酶β注射液上市,祝贺!
亨特综合征新药「艾度硫酸酯酶β注射液」在中国获批
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2020-09-05
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docwu2019
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#罕见病#
#罕见病新药#
Arimoclomol治疗丙型尼曼-皮克病:已完成新药申请
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2020-08-13
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lovetcm
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这是非常少见的肺内肿瘤。
#罕见病#
原发性肺滑膜肉瘤1例
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2020-06-23
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lovetcm
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#罕见病#
mark,Still病
FDA批准Still病的首款药物:诺华的白细胞介素-1单抗canakinumab
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2020-06-17
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lovetcm
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#罕见病#
很多罕见病在国内都是大量患者群体
盘点——那些越来越不罕见的“罕见病”
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2020-06-07
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lovetcm
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#罕见病#
有潜力
FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号,治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症
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