2025-12-03发表于上海
一、临床实用性与价值评析
本文聚焦于#重型再生障碍性贫血#（#SAA#）的强化免疫抑制治疗（#IST#）方案，尤其是将#艾曲泊帕#（#eltrombopag#）联合应用于成人SAA患者。该多中心回顾性队列涵盖了中国两家顶尖医院，数据量较大，研究设计科学，结果较为可信。
研究证实，在传统IST中加入#艾曲泊帕#显著提高了成人SAA患者的疗效，12个月总缓解率（#ORR#）和完全缓解率（#CRR#）均提升，且与儿童患者接近。这一发现对于通常预后较差的成人SAA患者具有重要临床意义，有助于优化治疗方案，提升整体生存率（#OS#）和无事件生存率（#EFS#）。
本研究还证实#艾曲泊帕#的联合应用未增加复发率及克隆演变风险（如PNH、#MDS#、#AML#），进一步验证了其在临床上的安全性和应用可行性，有助于推动其在国内外指南中的推荐。
二、文章不足与补充建议
回顾性设计缺陷：本研究为回顾性，受限于原始数据完整性和偏倚控制。建议未来可开展前瞻性、随机对照试验，以进一步验证#艾曲泊帕#联合IST的优势。
分层分析受限：文章对#基线血小板数#、#网织红细胞计数#等相关预测因素进行了分析，但尚有潜在治疗影响因素（如基因突变状态、免疫表型分型）未细致分层，后续可加强分子诊断、精准医学方面的探索。
长期结局未深入：虽然文中报道了4年OS和EFS，但对于进展为PNH、#骨髓增生异常综合征#或#急性髓系白血病#的患者，尚缺乏长期安全性、转归及机制的深入阐述。建议补充相关随访与风险监控管理方案。
儿童患者特殊性探讨不足：根据结果，儿童组的疗效与若干影响因素均与成人不同，但对儿童患者个体差异，例如年龄、免疫状态、激素敏感性等分析较浅。建议未来可对儿童亚组开展更深入机制性分析，为精准治疗提供依据。
药物经济学未涉猎：#艾曲泊帕#作为进口药物，价格因素及药物依从性遗留现实问题，可进行药物经济学评估，为临床应用和卫生政策优化提供补充数据。
三、关键词补充（示例格式）
#艾曲泊帕#、#再生障碍性贫血#（#SAA#）、#强化免疫抑制治疗#（#IST#）、#抗胸腺细胞球蛋白#（#ATG#）、#环孢素A#（#CsA#）、#总缓解率#（#ORR#）、#完全缓解率#（#CRR#）、#总生存率#（#OS#）、#无事件生存率#（#EFS#）、#阵发性睡眠性血红蛋白尿症#（#PNH#）、#骨髓增生异常综合征#（#MDS#）、#急性髓系白血病#（#AML#）
综上所述，该研究具有重要临床参考价值，补齐了成人SAA免疫治疗的不足，但需注意回顾性设计限制、分层分析及长期安全性数据。未来建议进一步完善机制研究与药物经济学考量。
2025-11-23发表于威斯康星
针对该文“冯四洲教授牵头分析再障后继发性MDS的临床和遗传特征及移植结局”，可做如下专业化评论：
1. 临床实用性与价值评述
该研究系统性地分析了#再生障碍性贫血#（#Aa#）患者继发#骨髓增生异常综合征#（#MDS#）后，尤其是AA转化为MDS的患者的临床表现、遗传特征及异基因造血干细胞移植（#allo-HCT#）后的结局，为临床识别AA进展MDS的风险因素及早期干预提供了宝贵依据。
文中指出，AA后sMDS与原发性MDS（#de Novo MDS#）在诊断时原始细胞百分比及骨髓纤维化发生率、基因变异（如#GATA2#、#PIGA#、#U2AF1#，以及#-7/del(7q)#和#TP53#突变）方面存在显著差异，为精准诊疗与预后判断提供了分子层面的参考。
研究证实，AA后的sMDS患者在移植后生存率略高于de Novo MDS组，并与未进展为MDS的AA患者相当，提示AA继发MDS是异质性较高的亚型，移植仍可改善预后，有助于临床制定个体化管理决策。
特别强调了#基因测序#在MDS诊断及风险评估中的重要作用，为今后早筛高危AA患者、动态监测#克隆性造血#（#clonal hematopoiesis#，#CH#）和免疫抑制疗效提供了理论和实践基础。
2. 文章不足与补充建议
该研究虽然回顾了较大样本，揭示了AA进展为sMDS的临床与分子特征，但因样本量限制，AA转化sMDS病例相对较少，部分亚型分析尚显粗略。可补充跨中心、前瞻性队列，进一步细化风险分层。
对于#基因突变#特异性临床轨迹与移植预后方面，建议加强同变异类别（如#DNMT3A#、#SF3B1#、#NPM1#等）横向、多组学（基因、表观、免疫微环境）联合分析，提升生物标志物临床转化能力。
现有移植结局分析虽已考虑常见临床和移植相关参数，但部分如供者类型、调节性预处理及合并免疫抑制等临床操作异质性仍可能干扰亚组结果，可进一步统一标准，完善多变量统计模型。
高危#克隆性造血#突变是否能够更早提示AA患者预后、指导移植时机或促进新药早期试验仍是可探讨方向；建议结合真实世界数据库，纳入外周血和骨髓样本同步跟踪分析。
文章未涉及AA和sMDS患者在移植前后生活质量、长期慢性并发症、肿瘤监测等“全病程管理”内容，可推荐补充患者关怀、社会医学视角的长期随访研究。
关键词补充（均加双井号）
#再生障碍性贫血# #骨髓增生异常综合征# #基因测序# #克隆性造血# #异基因造血干细胞移植# #GATA2# #PIGA# #U2AF1# #TP53# #-7/del(7q)# #免疫抑制治疗# #生存率# #慢性并发症# #真实世界研究#
结论
此文具有里程碑意义，系统补充了AA继发sMDS疾患的诊疗与管理资料，但未来仍应推进更细致分型、多维数据联合的转化创新，以及全程管理视角的补充，从而更好服务临床决策和患者获益。
2025-11-23发表于威斯康星
2025-10-08发表于陕西省
2025-09-26发表于上海
2025-07-24发表于上海
2025-07-18发表于上海
2025-07-02发表于上海
2025-06-04发表于上海
2025-05-29发表于上海
2025-05-24发表于上海
2025-05-12发表于上海
2025-05-05发表于陕西省
