FDA 受理Momelotinib用于治疗骨髓纤维化的贫血新药申请

根据 3 期 MOMENTUM 试验的结果，FDA 已经接受了用于骨髓纤维化患者的 momelotinib 新药申请。

根据药物开发商 GSK.1 的新闻稿，FDA 已经接受了一项针对患有贫血的骨髓纤维化患者的 momelotinib 新药申请。

接受是基于 3 期 MOMENTUM 试验 (NCT04173494) 的结果，该试验在先前接受 JAK 抑制剂治疗的有症状患者群体中评估了该药物与达那唑的比较。该试验满足了总症状评分、输血独立性和脾脏反应率的主要和次要终点。2《处方药用户收费法》定于 2023 年 6 月 16 日。

该试验的结果已在 2022 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布。共有 195 名患者入组并以 2:1 的比例随机分配接受每天 200 mg 的momelotinib（n = 130）加安慰剂或每天 600 mg 的达那唑（n = 65）加安慰剂。在第 24 周，患者能够交叉使用 momelotinib。

在 24 周时，momelotinib组 72.3% 的患者完成治疗，达那唑（danazol）组为 58.5%，而各组分别有 70.8% 和 61.5% 的患者进入momelotinib开放标签扩展。由于不良反应（AE；n = 16）、患者决定（n = 6）、疗效不足（n = 6）、死亡（n = 4）、白血病转化（n = 2 ），失访（n = 1）或疾病进展（n = 1）。在达那唑组中，因 AE (n = 11)、患者决定 (n = 5)、死亡 (n = 3)、疗效不足 (n = 3)、疾病进展 (n = 2) 和白血病转化而停药（n = 2）和调查员酌处权（n = 1）。

就 24 周的脾脏反应率而言，momelotinib组 40.0%（95% CI，31.51%-49.95%）的患者降低了 25%，而在 24 周时为 6.2%（95% CI，1.70%-15.01%）。达那唑组 (P <.0001)。此外，在momelotinib组和达那唑组分别观察到 23.1% (95% CI, 16.14%-31.28%) 和 3.1% (95% CI, 0.37%-10.68%) 减少了 35% (P = .0006) .在基线时，momelotinib尼组的输血独立率在 24 周时分别​​为 13% 和 31%，而达那唑组分别为 15% 和 20% (P = .0064)。

在momelotinib和达那唑组中，分别有 53.8% 和 64.6% 的患者观察到 3 级或更高级别的 AE，并且分别在 34.6% 和 40.0% 的患者中观察到了严重的 AE。每组最常见的 3 级或更高级别 AE 分别是贫血（60.8% 对 75.4%）、血小板减少症（27.7% 对 26.2%）、中性粒细胞减少症（12.3% 对 9.2%）、急性肾损伤（3.1% 对 9.2%） %）和呼吸困难（2.3% 对 1.5%）。

参考资料：