强生提交Darzalex皮下注射剂新适应症上市申请，治疗轻链淀粉样变性

2020-09-11 医药魔方医药魔方

9月10日，杨森公司宣布向FDA提交了Darzalex Faspro（daratumumab/hyaluronidase-fihj）皮下注射剂的补充生物制品许可申请，用于治疗轻链淀粉样变性患者。

9月10日，杨森公司宣布向FDA提交了Darzalex Faspro（daratumumab/hyaluronidase-fihj）皮下注射剂的补充生物制品许可申请，用于治疗轻链淀粉样变性患者。

轻链淀粉样变性是一种会危机生命的罕见病，骨髓中的浆细胞产生异常的轻链，形成淀粉样蛋白沉积物，这些沉积物在重要器官中积累并会最终导致器官退化。轻链淀粉样变性可影响人体多个器官，受影响最严重的是心脏、肾脏、肝脏、脾脏、胃肠道和神经系统。因为轻链淀粉样变性患者的临床症状可模拟其他疾病，导致临床确诊通常会延迟，预后不佳。FDA目前尚无批准任何药物用于治疗轻链淀粉样变性。

虽然轻链淀粉样变性是最常见的淀粉样变性类型，但它仍然是一种罕见的疾病，美国和欧洲目前大约有30000至45000例患者，美国每年约有4500新确诊轻链淀粉样变性患者。

杨森公司此次申请主要基于III期ANDROMEDA研究的积极数据。该研究纳入388例新确诊的轻链淀粉样变性患者，分别给予皮下注射daratumumab联合硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松（D-VCd）方案和仅使用VCd方案。结果显示，D-VCd治疗组患者的总体血液缓解率较VCd组具有明显改善，达到了主要终点。

Daratumumab是多发性骨髓瘤细胞在任何生长阶段都高表达的一种膜表面蛋白。杨森公司开发的全球首个上市的CD38单抗。Daratumumab可与CD38结合并抑制肿瘤细胞生长，导致骨髓瘤细胞死亡。

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