NAT MED：我国公布CRISPR人体试验结果
2020-05-02 MedSci原创 MedSci原创
在此，我国研究人员报告了CRISPR-Cas9 PD-1编辑的T细胞在晚期非小细胞肺癌患者中的首例人体I期临床试验的结果（ClinicalTrials.gov NCT02793856）。
已有的研究显示，CRISPR-Cas9编辑免疫检查点基因可以提高T细胞治疗的疗效，但我们首先需要了解的是其安全性和可行性。
在此，我国研究人员报告了CRISPR-Cas9 PD-1编辑的T细胞在晚期非小细胞肺癌患者中的首例人体I期临床试验的结果（ClinicalTrials.gov NCT02793856）。
该实验的主要终点为安全性和可行性，次要终点为疗效。探索性目标包括跟踪编辑后的T细胞。
结果显示，所有预设的终点都得到了满足。PD-1编辑的T细胞通过Cas9和单链导向RNA质粒的的共转染在体外被制造出来。
共有22名患者入组；17名患者有足够的编辑T细胞输注，12名患者能够接受治疗。所有治疗相关的不良事件均为1/2级。输液后外周血中可检测到编辑的T细胞。中位无进展生存期为7.7周（95%置信区间，6.9～8.5周），中位总生存期为42.6周（95%置信区间，10.3～74.9周）。
通过下一代测序，18个候选位点的非靶向事件的中位突变频率为0.05%（范围，0-0.25%）。
因此，研究人员得出的结论是，CRISPR-Cas9基因编辑T细胞的临床应用总体上是安全可行的。未来的试验应该使用更优越的基因编辑方法来提高疗效。
原始出处：
You Lu et al. Safety and feasibility of CRISPR-edited T cells in patients with refractory non-small-cell lung cancer. Nature Medicine (2020).
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