Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征患者的疗效和安全性
2019-05-04 MedSci MedSci原创
Guadecitabine是二代低甲基化药物，其活性代谢物地西他滨的体内暴露时间较静注地西他滨的长。治疗骨髓增生异常综合征需要更有效的低甲基化药物。研究人员开展一2期的随机化、开放性研究，招募年满18岁的各风险层次的骨髓增生异常综合征或慢性粒细胞白血病患者，要求受试患者既往未采用过低甲基化药物治疗或低甲基化药物治疗后复发/难治性。将患者按1：1随机分至60mg/m2或90mg/m2组，28天一疗程
Guadecitabine是二代低甲基化药物，其活性代谢物地西他滨的体内暴露时间较静注地西他滨的长。治疗骨髓增生异常综合征需要更有效的低甲基化药物。
研究人员开展一2期的随机化、开放性研究，招募年满18岁的各风险层次的骨髓增生异常综合征或慢性粒细胞白血病患者，要求受试患者既往未采用过低甲基化药物治疗或低甲基化药物治疗后复发/难治性。将患者按1：1随机分至60mg/m2或90mg/m2组，28天一疗程，前5天用药。主要评估指标是总体缓解率。
2012年7月9日-2014年4月7日，共招募了105位患者，其中55位（52%）分至60mg/m2(28例为首次治疗和27例为低甲基化药物治疗后复发或难治性疾病)，50位(48%)分至90mg/m2(23例和27例)。有3例(3%）未接受研究治疗，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量组获得总体缓解的患者比例无显著差异(60 mg/m2组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次治疗的患者中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位复发或难治性患者中有23位(43%，30-58)患者获得了总体缓解。两组最常见的3级及以上的不良事件有血小板减少症(60mg/m2组 22/53[41%]、90mg/m2组 28/49[57%])、中性粒细胞减少(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热性中性粒细胞减少(17[32%]、21[43%])和肺炎(13[25%]、15[31%])。7位(7%)患者死于不良事件(60mg/m2组 4例、90mg/m2组 3位；1位为首次治疗、6位为复发性/难治性)。2例死亡被认为与治疗有关(两组各一例)。
Guadecitabine用于中/高危骨髓增生异常综合征患者的耐受性尚可。对目前的低甲基化药物治疗不敏感的患者或可采用Guadecitabine治疗，60mg/m2，连续用药5天。
原始出处：
Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8
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