NATURE：体内CRISPR编辑未发现脱靶效应
2018-09-15 海北 MedSci原创
最近，来自阿斯利康以及哈佛大学医学院的研究人员描述了“体内脱靶的验证”（VIVO），这是一种高度敏感的策略，可以在体内稳健地识别CRISPR-Cas核酸酶的全基因组脱靶效应。
利用CRISPR-Cas基因组编辑核酸酶开发人类疾病疗法的应用具有光明的前景，但识别不需要的脱靶突变对临床转化很重要。迄今为止，人们还没有报导过能够可靠地鉴定体内脱靶效应，并经过充分验证的方法，这意味着目前尚不清楚这些突变是否存在，以及发生的频率。
最近，来自阿斯利康以及哈佛大学医学院的研究人员描述了“体内脱靶的验证”（VIVO），这是一种高度敏感的策略，可以在体内稳健地识别CRISPR-Cas核酸酶的全基因组脱靶效应。研究人员使用VIVO和特意设计的指导RNA混杂，以显示CRISPR-Cas核酸酶可以在体内诱导小鼠肝脏中的大量脱靶突变。更重要的是，研究人员还使用VIVO来证明适当设计的指导RNA可以指导小鼠肝脏中的有效体内编辑，而没有检测到脱靶突变。
VIVO提供了一种量化基因编辑核酸酶在整个生物体中的脱靶效应的一般策略，从而提供了一个蓝图，以促进使用体内基因编辑的治疗策略的发展。
原始出处：
Akcakaya P et al. In vivo CRISPR editing with no detectable genome-wide off-target mutations. NATURE, 2018; DOI: 10.1038/s41586-018-0500-9
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谢谢分享，学习了
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