Hematology：接受蛋白酶体抑制剂治疗的功能性高风险多发性骨髓瘤患者血清指标的回顾性研究

多发性骨髓瘤(MM)是一类恶性浆细胞疾病。自体干细胞移植(ASCT)和以蛋白酶体抑制剂（PIs）为代表的抗骨髓瘤药物的应用越来越多，提高了MM患者的应答率和生存率。12个月内进展的患者最近被归类为功能性高风险(FHR)，现有遗传危险因素无法明确，预后较差。来自现实世界的证据表明，在符合移植条件的患者中，PI仍然是治疗MM最广泛使用的一线药物。

在这项国内研究中，研究者旨在讨论RI对MM患者FHR状态的影响，并在生化参数中寻找决定因素。在此，他们对接受PI化疗的符合移植条件的患者进行了全面分析，探讨了FHR患者与功能标准风险(FSR)之间的临床特征，并进一步讨论了FHR状态的决定因素。

图1 研究流程图

统计学和个体基线临床特征采用Pearson卡方检验和Mann-Whitney U检验进行比较。无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）用Kaplan-Meier估计描述，并用logrank检验进行比较。采用Logistic回归分析评估MM诊断时基线特征与FHR状态的关系。

图2 有无amp患者的PFS (A)和OS (B) (1q21)。有无del患者的PFS (C)或OS (D) (17p13）

图3 有无RI患者的PFS (A)和OS (B)。移植前后患者的PFS (C)或OS (D)

2010年1月18日-2022年12月1日，共纳入216例患者，根据FHR情况分为两组。两组的基线数据没有差异。肾损害（RI, Scr >2 mg/dL）在MM患者中很常见，在FHR状态中也有意义。AST水平被证实为FHR状态的独立预测因子（p=0.019）。

图4 不同血清AST水平患者的PFS (A)和OS (B)，不同血清AST水平患者是否接受移植的PFS (C)或OS (D)

研究总结出具备RI或较高AST水平的患者(AST>40 U/L)往往预后较差。总的来说，这项研究表明，FHR和FSR MM患者的生化参数存在显著差异。血清AST水平是识别FHR状态的独立危险因素。不同血清Scr和AST水平的患者表现出不同的结果。但是，接受移植可以改善预后。因此，在PI时代，移植仍然是MM患者有效的治疗方法。

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